Friedreich-Ataxie
Hepatitis C
Heriditäres Angioödem (HAE)
Hypertrophe obstruktive Kardiomyopathie (HOCM)
Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
PCSK9 Hemmer und Icosapent-Ethyl
Pulmonale arterielle Hypertonie (PAH)
Transthyretin-Amyloidose